Dans un communiqué, la société pharmaceutique Novartis, qui fabrique le médicament, a confirmé les deux décès. La thérapie génique peut aider les enfants atteints de la maladie musculaire Atrophie musculaire spinale (SMA).

Les deux enfants sont décédés d’une insuffisance hépatique aiguë environ six semaines après avoir été traités avec le Zolgensma. L’insuffisance hépatique est un effet secondaire connu du médicament.