La thérapie la plus chère du monde, approuvée aux Etats-Unis Quasiment 2 millions d'euros : Il vise à combattre l'amyotrophie musculaire spinale, une maladie infantile qui fait perdre la motricité et l'usage des muscles. Composée de virus modifiés pour aller "corriger" les cellules du patient, Zolgensma est administrée en une seule et unique injection. Pr Desguerre Le Zolgensma sera principalement réservé aux enfants de moins de 2 ans atteints d'AMS de type I, la forme la plus sévère.