Síndrome de Sanfilippo: La terapia génica abre una puerta a la esperanza
- hace 8 años
Madrid, 26 feb (EFE).- El azar genético quiso que los hermanos Manuela y Pablo, de 6 y 4 años, heredaran la mutación de un gen que causa demencia progresiva. Es el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad rara que ahora vislumbra la esperanza con la terapia génica.
En el Día Mundial de las Enfermedades Raras, el 29 de febrero, EFE se adentra en el caso de Manuela y Pablo que crecieron con normalidad llegando a dar sus primeros pasos y pronunciar sus primeras palabras.
Pero poco a poco la normalidad se rompió y los niños, con tres y casi dos años, fueron diagnosticados con el síndrome de Sanfilippo que afecta a 1 de cada 100.000 pequeños.EFE
Palabras clave: efe,enfermedades raras,sanfilippo,terapia genica,esteve
En el Día Mundial de las Enfermedades Raras, el 29 de febrero, EFE se adentra en el caso de Manuela y Pablo que crecieron con normalidad llegando a dar sus primeros pasos y pronunciar sus primeras palabras.
Pero poco a poco la normalidad se rompió y los niños, con tres y casi dos años, fueron diagnosticados con el síndrome de Sanfilippo que afecta a 1 de cada 100.000 pequeños.EFE
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